Zilucoplan è un innovativo peptide inibitore C5 approvato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) in pazienti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). La sua caratteristica di autosomministrazione per via sottocutanea segna un progresso significativo nella gestione della malattia, offrendo maggiore comodità e autonomia ai pazienti.
L’efficacia e la sicurezza di zilucoplan sono state supportate da robusti dati clinici provenienti dagli studi di fase 3 RAISE e dalla sua estensione RAISE-XT. Questi studi hanno valutato l’impatto di del trattamento sui sintomi della miastenia grave generalizzata, misurando outcome clinici rilevanti tra cui il Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) e il Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score. I risultati di questi studi hanno dimostrato un significativo miglioramento clinico nei pazienti trattati con zilucoplan rispetto al placebo, evidenziando la capacità di questo trattamento di ridurre la debolezza muscolare e migliorare la qualità di vita.
In occasione del 25° congresso nazionale dell’Associazione Italiana di Miologia (AIM), ne abbiamo parlato con Rita Frangiamore (SC Neurologia 4 – Neuroimmunologia e malattie neuromuscolari, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano), la quale ha sintetizzato per noi le evidenze provenienti dagli studi RAISE e RAISE-XT, gli elementi di innovatività del farmaco e le principali sfide per l’accesso e l’uso di queste terapie innovative in Italia.
