Un anti-CGRP “adulto” entra con dati solidi anche nell’emicrania pediatrica, ma con alcuni aspetti da considerare. I risultati di uno studio di fase 3 randomizzato, multicentrico, in doppio cieco contro placebo – pubblicati sul New England Journal of Medicine – mostrano che un trattamento mensile con fremanezumab per 3 mesi nei bambini di età compresa tra 6 e 17 anni con emicrania episodica riduce la frequenza degli episodi (1). Tuttavia, l’impatto su disabilità e qualità di vita resta non dimostrato.
Il trial, finanziato da Teva, ha randomizzato 237 pazienti (full analysis 234) in 89 centri di 9 Paesi a fremanezumab sottocute mensile (120 mg <45 kg; 225 mg ≥45 kg) o placebo dopo una baseline di 28 giorni, con follow-up in doppio cieco di 3 mesi. L’endpoint primario, la variazione dei giorni di emicrania/mese, mostra un miglioramento in entrambi i gruppi (segnale placebo rilevante), ma con un vantaggio addizionale per il farmaco: −2,5 giorni/mese con fremanezumab vs −1,4 con placebo; differenza −1,1 (IC95% −1,9 a −0,2; P=0,02). Su una baseline intorno a 7,5–7,8 giorni/mese, significa “circa un giorno in più al mese” rispetto al placebo, mediamente.
Il dato più spendibile in ambulatorio è la risposta clinica: la quota di pazienti che dimezza (≥50%) i giorni di emicrania passa dal 27,0% con placebo al 47,2% con fremanezumab (OR 2,5; IC95% 1,4–4,4; P=0,002), equivalente a una riduzione del rischio assoluto del 20,2% e a un NNT ~5 in 3 mesi. Coerenti anche gli endpoint secondari di frequenza: giorni con cefalea ≥moderata e giorni di uso di farmaci acuti si riducono di circa 1 giorno/mese in più rispetto al placebo (entrambi P=0,02 e P=0,002 rispettivamente).
Dove la storia si complica è sugli outcome “che contano” per il funzionamento: il PedMIDAS, una misura della disabilità utilizzata in ambito pediatrico, non raggiunge la significatività a 3 mesi (differenza −6,3; IC95% −13,7 a 1,2; P=0,10) e, dato il testing gerarchico, l’inferenza confirmatoria si ferma lì (gli esiti successivi, inclusa una misura della qualità di vita – PedsQL – diventano di fatto descrittivi).
Sul fronte sicurezza, nel breve i tassi di eventi avversi sono simili (55,3% vs 49,1%), con più reazioni al sito d’iniezione (eritema 9,8% vs 5,4%; NNH ~23). Pochi, invece, i SAE in entrambi i gruppi , con un unico caso di incremento dell’alanina aminotransferasi (ALT) con sospensione.
Bibliografia
1. Hershey AD, Szperka CL, Barbanti P, et al. Fremanezumab in children and adolescents with episodic migraine. N Engl J Med 2026; 394:243-52. https://doi.org/10.1056/NEJMoa2504546.
