L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da Miastenia Gravis generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR).
Si stima siano in Italia siano circa 17.000 persone affette da queata patologia rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. “Nella Miastenia Gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti”, ha spiegato Michelangelo Maestri Tassoni, neurologo del Dipartimento di Neuroscienze dell’Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. “Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita”.
La decisione dell’AIFA di autorizzare la rimborsabilità di ravulizumab si basa sui risultati dello studio di Fase III CHAMPION-MG, in cui il farmaco si è dimostrato superiore al placebo nel migliorare, alla settimana 26, i punteggi dei pazienti al Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile (MG-ADL), indice che misura le capacità di svolgere le attività quotidiane (1). Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell’estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane.
“Ravulizumab agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l’azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento”, ha commentato Raffaele Iorio, neurologo dell’UOC Neurologia della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. “L’approvazione da parte dell’AIFA di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della Miastenia Gravis generalizzata nel nostro paese, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard”.
Molto positivo anche il giudizio dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta (AIM), alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da Miastenia Gravis. Il presidente dell’Associazione, il Renato Mantegazza, ha così commentato la decisione dell’AIFA: “Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti”.
Bibliografia
1. Vu T, Meisel A, Mantegazza R, Annane D, et al. Terminal Complement Inhibitor Ravulizumab in Generalized Myasthenia Gravis. NEJM Evid. 2022; 1(5): EVIDoa2100066.
