Un recente studio pubblicato sul New England Journal of Medicine, ha valutato l’efficacia e la sicurezza di inebilizumab, un anticorpo monoclonale che agisce sulle cellule B CD19+, nel trattamento della miastenia gravis generalizzata, aprendo a nuove prospettive per i pazienti affetti da questa patologia (1).

Lo studio MINT (Myasthenia Gravis Inebilizumab Trial) era un trial clinico di fase III, in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, condotto su 238 partecipanti in 20 Paesi. I partecipanti avevano miastenia gravis generalizzata con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina o anti-chinasi muscolo-specifica.

Questi sono stati assegnati in modo casuale a ricevere inebilizumab o placebo, con un follow-up di 52 settimane per i pazienti con anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina e 26 settimane per quelli con anticorpi anti-chinasi muscolo-specifica. Tutti i partecipanti stavano ricevendo un trattamento stabile con glucocorticoidi, che è stato gradualmente ridotto durante lo studio. L’endpoint primario era il cambiamento nel punteggio della scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) alla settimana 26.

I risultati hanno mostrato che i soggetti con miastenia gravis generalizzata trattati con inebilizumab hanno avuto un miglioramento significativamente maggiore nel punteggio MG-ADL rispetto al placebo (variazione media dei minimi quadrati, -4.2 vs -2.2; differenza aggiustata, -1.9; IC 95%, da -2.9 a -1.0; P<0.001) alla settimana 26.

Inoltre, i partecipanti che hanno ricevuto inebilizumab hanno avuto una maggiore riduzione del punteggio QMG (Quantitative Myasthenia Gravis scale, un endpoint secondario) rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo (variazione media dei minimi quadrati, -4,8 vs. -2,3; differenza aggiustata, -2,5; IC 95%, da -3,8 a -1,2; P<0,001).

“Il nostro studio ha beneficiato di un campione ampio e diversificato, ampiamente rappresentativo della popolazione generale di pazienti con miastenia gravis generalizzata”, scrivono gli autori nelle conclusioni. “Il piano di riduzione dei glucocorticoidi dello studio MINT è stato progettato per minimizzare l’esposizione a lungo termine ai glucocorticoidi, dato che tale esposizione ha effetti collaterali negativi e può confondere la misurazione dell’efficacia di altre terapie. Non solo i partecipanti sono andati incontro a una riduzione efficace dei glucocorticoidi, ma quelli nel gruppo inebilizumab hanno mostrato miglioramenti clinici rispetto al gruppo placebo”.

Bibliografia

1. Nowak RJ, Benatar M, Ciafaloni E, et al. A Phase 3 Trial of Inebilizumab in Generalized Myasthenia Gravis. N Engl J Med 2025;392:1295-306.