Dopo il parere positivo del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA), arrivato a febbraio, la Commissione Europea ha ora autorizzato l’immissione in commercio di tofersen, oligonucleotide antisenso indicato per i pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) che presentano una mutazione del gene della superossido-dismutasi 1 (SOD1).

L’approvazione della Commissione Europea si basa sui risultati dello studio VALOR, i quali hanno messo in evidenza – dopo un trattamento prolungato (oltre sei mesi) con tofersen – una riduzione della presenza della proteina SOD1 nel liquido cerebrospinale. Inoltre, nello studio anche i neurofilamenti sono risultati diminuiti del 60% dopo 28 settimane, con un effetto positivo sul declino funzionale, la funzione polmonare e la sopravvivenza.