Le malattie neuromuscolari (NMD) sono un gruppo eterogeneo di patologie croniche e progressive che impongono un onere significativo non solo a livello fisico e psicologico, ma anche economico. Nonostante la crescente consapevolezza delle sfide affrontate da questa popolazione, la cosiddetta tossicità finanziaria e i suoi determinanti rimangono un’area di ricerca poco esplorata. Un recente studio pubblicato su Neurology ha affrontato questa lacuna, fornendo un’analisi dettagliata e basata su dati di una coorte canadese (1).
Il “BIND Study” (The Burden of Neuromuscular Disorders) è uno studio trasversale nazionale condotto da un team di ricercatori guidato da Alyssa Grant e Kednapa Thavorn. L’obiettivo era valutare il peso economico tra gli individui con NMD e i loro caregiver in Canada. La ricerca si è avvalsa di un sondaggio online e telefonico somministrato a 1.426 partecipanti registrati presso Muscular Dystrophy Canada (MDC). Per misurare la difficoltà economica, è stato utilizzato il questionario validato Comprehensive Score for Financial Toxicity (COST)-Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT). Questo strumento attribuisce un punteggio da 0 a 44, dove i punteggi più bassi indicano una maggiore difficoltà.
Sono stati impiegati modelli lineari generalizzati multivariati per identificare i fattori associati alla tossicità finanziaria, includendo variabili sociodemografiche, economiche e cliniche come età, genere, status di minoranza razziale, reddito familiare, stato occupazionale e specifici gruppi diagnostici.
I risultati dello studio hanno evidenziato una prevalenza preoccupante di difficoltà finanziaria in questa popolazione. Il punteggio COST medio è stato di , significativamente inferiore rispetto ai punteggi riportati in altre patologie croniche, inclusi i tumori. Oltre il 70% dei rispondenti ha mostrato un punteggio COST inferiore a 26, indicativo di una difficoltà moderata o grave.
L’analisi multivariata ha rivelato diversi fattori indipendentemente associati a un punteggio COST peggiore:
- Ruolo di caregiver: i caregiver, con o senza NMD, hanno riportato un punteggio COST significativamente peggiore rispetto agli adulti con NMD. Questo dato sottolinea il fardello economico spesso invisibile che grava su coloro che assistono i pazienti.
- Status socioeconomico: punteggi inferiori sono stati osservati tra gli individui con un reddito familiare più basso (RR 0,59), un livello di istruzione inferiore (RR 0,91) e tra coloro che non erano in grado di lavorare a causa della disabilità (RR 0,74).
- Status di minoranza etnica: i partecipanti identificati come minoranza hanno mostrato un punteggio COST significativamente peggiore (RR 0,74) rispetto agli individui di etnia caucasica, un dato che suggerisce una maggiore vulnerabilità socioeconomica.
- Diagnosi specifiche: la difficoltà economica è risultata maggiore in alcune diagnosi, tra cui miopatie autoimmuni (principalmente miosite a corpi inclusi, RR 0,82), atrofia muscolare spinale (SMA, RR 0,79) e distrofia muscolare dei cingoli (RR 0,87).
I risultati di questo studio hanno importanti implicazioni cliniche e politiche. L’elevata prevalenza della difficoltà finanziaria tra i pazienti con malattie neuromuscolari e i loro caregiver evidenzia la necessità di un approccio olistico alla gestione della malattia. La tossicità finanziaria non è solo una questione economica, ma ha un impatto diretto sulla qualità di vita, sull’aderenza alle terapie e sul benessere psicologico. Il fatto che il punteggio COST sia inferiore a quello riscontrato in patologie come il cancro, per le quali il concetto è più consolidato, suggerisce che questo problema nelle NMD sia sistematicamente sottovalutato.
La ricerca sottolinea la necessità di politiche sanitarie e sociali che forniscano un supporto finanziario adeguato, coperture assicurative migliori per le spese non mediche (come modifiche abitative, veicoli e dispositivi assistivi) e un’attenzione particolare ai caregiver. Inoltre, l’identificazione di gruppi a maggiore rischio, come le minoranze etniche e i caregiver, dovrebbe guidare lo sviluppo di interventi mirati e personalizzati per alleviare il loro fardello.
Bibliografia
1. Grant A, Smith IC, Lessard LER et al. Financial Toxicity and Its Determinants in Individuals Living With Inherited and Acquired Neuromuscular Disorders. Neurology 2025; 105: e213982.
