Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha rilasciato un parere positivo sull’autorizzazione all’immissione in commercio di zilucoplan come terapia aggiuntiva nel trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG) in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti recettore dell’acetilcolina (AChR). Attualmente il parere del CHMP è in fase di valutazione da parte della Commissione Europea, con l’attesa delle autorizzazioni centralizzate di commercializzazione entro la fine dell’anno.
Zilucoplan è un peptide inibitore mirato della componente C5 della cascata del complemento (inibitore C5), in mono somministrazione giornaliera per via sottocutanea. Questa forma di somministrazione offre il vantaggio di eliminare la necessità di viaggi frequenti in ospedale, riducendo l’interferenza con gli impegni lavorativi e garantendo maggiore indipendenza ai pazienti. A differenza di altri farmaci anti-C5, zilucoplan può poi essere utilizzato in combinazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi senza necessità di dosaggi supplementari.
I risultati dello studio RAISE, pubblicati su Lancet Neurology, hanno dimostrato l’effetto positivo di zilucoplan su diversi indicatori, come i punteggi MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living), QMG, MGC e MG-QoL15r, entro la settimana 12. Questi miglioramenti sono stati osservati in una vasta gamma di pazienti adulti, da lievi a gravi, con gMG positiva agli anticorpi AChR. Gli eventi avversi più comuni (riportati in almeno il 10% dei pazienti trattati con zilucoplan) sono risultati essere: ecchimosi nel sito di iniezione, cefalea, diarrea e peggioramento della miastenia (1).
Il via libera del CHMP a zilucoplan arriva poco dopo l’approvazione della Food and Drug Administration negli Stati Uniti per rozanolixizumab-noli nel trattamento in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-acetilcolina (AChR) o anti-muscolo-specifici della tirosina chinasi (MuSK). Attualmente, rozanolixizumab-noli è autorizzato solo negli Stati Uniti e si trova in fase di valutazione da parte dell’agenzia regolatoria giapponese e dell’EMA per il trattamento dei pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata. Le risposte delle autorità regolatorie a queste richieste sono previste per la seconda metà del 2023 e la prima metà del 2024.
Bibliografia
1. Howard JF Jr, Bresch S, Genge A, et al; RAISE Study Team. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol 2023; 22(5): 395 – 406.
