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Confermato il no all’uso di AMX0035 per il trattamento della SLA

Redazione By 16 Ottobre 2023No Comments
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AMX0035 SLA

Il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha optato per non concedere l’autorizzazione all’immissione in commercio di AMX0035 (una combinazione di fenilbutirrato di sodio e taurursodiolo) per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

La decisione conclusiva è arrivata dopo il primo stop arrivato da parte del Comitato a giugno del 2023, quando gli esperti dell’Agenzia regolatoria avevano sollevato preoccupazioni in merito all’efficacia del trattamento con AMX0035 nel rallentare il peggioramento della SLA. “I dati sulla sopravvivenza non erano affidabili – si legge nella pagina dedicata del sito di EMA – date le modalità con cui i dati erano stati raccolti e analizzati”.

Sebbene a oggi il funzionamento del farmaco non sia del tutto chiaro era stato ipotizzato che le due sostanze attive presenti potessero ridurre i danni alle cellule nervose e impedirne la morte, contribuendo a mantenere la normale funzione muscolare e rallentare il decorso della malattia.

Non potendo stabilire con sicurezza l’esistenza di un bilancio positivo tra benefici e rischi, tuttavia, il CHMP ha deciso di negare l’autorizzazione all’immissione in commercio. L’azienda produttrice ha comunicato all’Agenzia che la decisione non avrà conseguenze per quanto riguarda i pazienti con SLA attualmente coinvolti nella sperimentazione clinica di AMX0035.