Lo studio CAESAR è un progetto di valutazione dell’efficacia e della sicurezza dell’uso dei farmaci utilizzati nell’ambito di patologie neurodegenerative e neuromuscolari rare quali la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la miastenia gravis, con l’obiettivo di valutarne la performance nel mondo reale e misurare i pattern prescrittivi nel nostro Paese. Fino a oggi, infatti, le uniche evidenze disponibili erano quelle provenienti dagli studi clinici.
Lo studio, realizzato con i fondi del Bando di Farmacovigilanza multiregionale AIFA 2012-2013-2014, è stato proposto dalla Regione Lazio e coordinato dal Dipartimento di Epidemiologia del Servizio Sanitario Regionale del Lazio. Vi hanno aderito il Centro nazionale per la prevenzione delle malattie e la promozione della salute dell’Istituto Superiore di Sanità, il centro regionale di farmacovigilanza della Regione Toscana – con l’Università di Firenze, l’Università di Pisa e ARS Toscana -, quello della Regione Umbria e la Neurofisiopatologia dell’Azienda Ospedaliera di Perugia.
Abbiamo chiesto a Ursula Kirchmayer, dell’UOSD Epidemiologia del Farmaco del Dipartimento di Epidemiologia del Servizio Sanitario Regionale del Lazio, di descriverci l’attuale scenario dei farmaci per la SLA e la miastenia gravis e di riassumere le principali evidenze emerse dallo studio.
