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Miastenia gravis generalizzata, la Commissione Europea autorizza due nuovi trattamenti

Redazione By 1 Febbraio 2024No Comments
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Miastenia gravis generalizzata

La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di due nuovi trattamentizilucoplan e rozanolixizumab – per la miastenia gravis generalizzata: malattia rara autoimmune con una prevalenza di 100-350 casi ogni milione di persone a livello mondiale.

Zilucoplan è un peptide inibitore C5 che si aggiunge al regime terapeutico standard per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis generalizzata che presentano anticorpi contro il recettore dell’acetilcolina.

L’approvazione si basa sul trial multicentrico randomizzato di fase III RAISE, i cui risultati sono stati pubblicati su Lancet Neurology (1).

Rozanolixizumab, invece, è un anticorpo monoclonale IgG4 umanizzato che si lega al recettore Fc neonatale, determinando la riduzione delle IgG circolanti.

Il farmaco ha ottenuto l’approvazione europea come terapia add on a quella standard in pazienti adulti con miastenia gravis generalizzata positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina o anti-tirosinchinasi muscolo-specifica, i due sottotipi anticorpali più comuni della patologia.

In questo caso l’approvazione si è basata sui risultati del trial multicentrico randomizzato di fase III MycarinG, anch’essi pubblicati su Lancet Neurology (2).

Bibliografia

1. Howard JF Jr, et al. Safety and efficacy of zilucoplan in patients with generalised myasthenia gravis (RAISE): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Neurol. 2023; 22(5): 395-406.
2. Bril V. Efficacy and safety of rozanolixizumab in patients with generalised myasthenia gravis: a randomised, double-blind, placebo-controlled, adaptive Phase 3 study MycarinG study. Lancet Neurol. 2023; 22(5): 383-94.